自體移植治再障異體移植救罕見(jiàn)病

　　自體移植治再障異體移植救罕見(jiàn)病
　　廣州上海醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)同時(shí)發(fā)布臍血造血干細(xì)胞最新應(yīng)用進(jìn)展

　　廣州日?qǐng)?bào)訊 （全媒體記者何雪華 通訊員張映雪、莊杏枚）盡管臍帶血的儲(chǔ)存與應(yīng)用已經(jīng)運(yùn)行了十幾年，但臍帶血是否真有用、存不存、捐不捐……一代一代父母都在糾結(jié)。醫(yī)學(xué)界卻從不因爭(zhēng)議而停止向前。正如著名兒科專家、中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院兒科主任方建培教授所說(shuō)，不再討論“有沒(méi)有用”，而是不斷探索“怎么用好”。日前在穗舉行的第一屆廣東省臍帶血大會(huì)上，廣州、上海的名院醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)同時(shí)發(fā)布了自體、異體臍血造血干細(xì)胞的最新應(yīng)用進(jìn)展，醫(yī)學(xué)專家們因?yàn)槟氀�已不局限于治療血液系統(tǒng)、免疫系統(tǒng)疾病，擴(kuò)展到神經(jīng)系統(tǒng)等其他疾病而歡欣鼓舞。

　　高燒不退

　　一查是再障貧血

　　去年4月，2歲的多多（化名）突然開(kāi)始一直生病，咳嗽、高燒不退，在鎮(zhèn)醫(yī)院當(dāng)感冒看了一周，沒(méi)有好轉(zhuǎn)；后來(lái)發(fā)現(xiàn)多多身上有出血點(diǎn)，一檢查血常規(guī)，發(fā)現(xiàn)大問(wèn)題，隨后證實(shí)是免疫性全血細(xì)胞減少癥，這正是再生障礙性貧血的一種。

　　確診后多多爸爸曾先生帶著孩子輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院看病。后來(lái)，方建培教授接診到了多多，得知多多有保存臍帶血，建議給多多進(jìn)行自體臍血造血干細(xì)胞移植治療。

　　讓多多父母沒(méi)想到的是，那么少的臍血，竟然真能對(duì)付再障。“4月那時(shí)，多多的狀況已經(jīng)很差，血小板僅個(gè)位數(shù)，骨髓活檢發(fā)現(xiàn)60%是非造血組織，還在纖維增生……”曾先生說(shuō)，多多骨髓從無(wú)巨核細(xì)胞到有，到開(kāi)始自己造血，天天在進(jìn)步，如今10個(gè)月過(guò)去，血象逐漸恢復(fù)了。醫(yī)生說(shuō)3歲的多多已經(jīng)與正常孩子無(wú)異。

　　自體臍血治再障

　　安全有效

　　中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院兒科團(tuán)隊(duì)分享了三個(gè)自體臍血造血干細(xì)胞移植治療兒童再障的案例，省婦幼保健協(xié)會(huì)臍帶血應(yīng)用專委會(huì)常委黃科教授指出，團(tuán)隊(duì)研究發(fā)現(xiàn)，在排除先天性骨髓衰竭因素，即孩子是獲得性免疫機(jī)制導(dǎo)致的再障貧血，自體臍帶血造血干細(xì)胞移植或治療，是安全有效的辦法。

　　在披露的三例自體移植里，造血干細(xì)胞、免疫細(xì)胞、血漿因子等，都對(duì)治療發(fā)揮了免疫、造血重建與輔助作用。同時(shí)，自體移植沒(méi)有排異，不需要服用抗排斥藥，所以自體臍血移植費(fèi)用相對(duì)較低。

　　方建培特別提醒：目前造血干細(xì)胞來(lái)源是骨髓、外周血和臍帶血，其他干細(xì)胞屬于臨床研究的范疇，而不是臨床應(yīng)用，且應(yīng)該在有資質(zhì)的醫(yī)院中進(jìn)行臨床研究。

　　異體臍血救治罕見(jiàn)病

　　總生存率達(dá)74.5%

　　2018年國(guó)家發(fā)布的首批罕見(jiàn)病名錄里，罕見(jiàn)病多達(dá)124種。以中國(guó)約14億基數(shù)計(jì), 每種罕見(jiàn)病的患病人數(shù)約為2800人；以目前國(guó)際上公認(rèn)6000種罕見(jiàn)病為基數(shù)，中國(guó)罕見(jiàn)病總患病人口約為1680萬(wàn)。

　　“其實(shí)很多罕見(jiàn)病可通過(guò)干細(xì)胞移植來(lái)治療，而不僅僅依賴‘孤兒藥’”，上海復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院副院長(zhǎng)、血液科學(xué)科帶頭人翟曉文教授指出，比如據(jù)上海市主要罕見(jiàn)病名錄（2016年版）顯示，在公布的56種罕見(jiàn)病中，有19種（34%）罕見(jiàn)病需要干細(xì)胞移植根治。

　　臍帶造血干細(xì)胞有著多項(xiàng)分化潛能、CD34+造血干細(xì)胞、有核細(xì)胞等，可重建造血系統(tǒng)、免疫系統(tǒng)。翟曉文分享了該院團(tuán)隊(duì)在異體臍血造血干細(xì)胞移植根治兒童原發(fā)性免疫缺陷病、早發(fā)型炎癥性腸病、遺傳代謝性疾病等方面的醫(yī)學(xué)臨床探索成果。

　　患上重癥聯(lián)合免疫缺陷病，如果不能有效治療，通常出生后1年內(nèi)就會(huì)夭折。一名寶寶醫(yī)生們都叫他“韓寶”，在他之前父母生下兩個(gè)姐姐，都在半歲內(nèi)死亡了，韓寶5個(gè)月時(shí)即2014年2月，獲得北京臍血庫(kù)一份臍血匹配，快速移植，如今他已經(jīng)5歲，非常健康，下半年就上小學(xué)了。

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)，2014~2019年復(fù)旦兒科共有來(lái)自全國(guó)157例罕見(jiàn)病通過(guò)異體臍血造血干細(xì)胞移植治療，當(dāng)中重癥小患者37例，總體生存率是74.5%，無(wú)病生存率大概是68.1%。

　　臍血不再局限

　　血液與免疫疾病治療

　　北京京都兒童醫(yī)院副院長(zhǎng)孫媛指出：“對(duì)于兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤、淋巴瘤等疾病治療，自體造血干細(xì)胞移植都顯示了它獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)，而所有自體造血干細(xì)胞來(lái)源中，臍帶血一定是最好的應(yīng)用選擇。”

　　孫媛認(rèn)為，臍帶血易于獲取，供者沒(méi)有任何痛苦，并且臍帶血中除了豐富造血干細(xì)胞外，還有間充質(zhì)干細(xì)胞、NK細(xì)胞等。而自體臍血移植后沒(méi)有GVHD（移植物抗宿主病）的風(fēng)險(xiǎn)，無(wú)須進(jìn)行抗排異的治療，免疫重建也非常快，無(wú)腫瘤細(xì)胞污染，NK細(xì)胞等有著很好的抗腫瘤、抗病毒作用。

　　記者發(fā)現(xiàn)，越來(lái)越多國(guó)內(nèi)造血干細(xì)胞移植領(lǐng)域的團(tuán)隊(duì)取得臍血造血干細(xì)胞在治療再生障礙性貧血、成人惡性血液病、重癥地中海貧血等疾病方面的最新應(yīng)用進(jìn)展，臍血已經(jīng)不僅僅局限于治療血液系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)疾病，還擴(kuò)展到其他病種比如神經(jīng)系統(tǒng)疾病。其中，自體臍血在腦癱、Ⅰ型糖尿病等疾病的臨床治療方面也進(jìn)展良好。

　　據(jù)廣東省臍血庫(kù)數(shù)據(jù)顯示，截至2019年5月31日，廣州地區(qū)臍帶血采集總量累計(jì)超過(guò)260000份。而備受關(guān)注的臍血出庫(kù)情況，截至2019年5月31日，廣東省臍血庫(kù)已累計(jì)出庫(kù)應(yīng)用1870份臍血，其中公共庫(kù)1668份，自體庫(kù)202份，救助人數(shù)達(dá)1500人。

　　哪些病能用得上臍血？廣東出庫(kù)臍血統(tǒng)計(jì)，治療疾病包括再生障礙性貧血、重型β地中海貧血、急性髓系白血病、急性淋巴細(xì)胞白血病、淋巴瘤、腦癱、神經(jīng)母細(xì)胞瘤 、骨髓增生異常綜合征、 噬血細(xì)胞綜合征等疾病。